固体生物科学的Duchenne肌肉营养不良药物有副作用问题稳汀

固体生物科学的Duchenne肌肉营养不良药物有副作用问题

在其第一季度财务报告中，Solid Biosciences 更新了其I / II期IGNITE DMD临床试验。不良事件破坏了进展。

一名患者给予2E14vg / kg的SGT-001，另一名患者加入对照组okmart.com。然而，在给药后不久，治疗组中的患者被诊断为胃肠道感染。它被归类为严重不良事件，但不被认为与研究药物有关。该患者还表现出血小板计数的短暂下降，这被认为是与该药物相关的非严重不良事件。

事件已经完全解决了。

患者还经历了转氨酶的短暂升高和胆红素的短暂升高，高于正常上限的两倍。患者口服糖皮质激素增加，解决了这个问题。它被报告给美国食品和药物管理局（FDA）是与研究药物有关的严重不良事件。患者做出了反应并恢复了正常活动。

该公司继续招募患者参与该研究。

杜兴肌营养不良症是一种遗传性疾病，其特征在于进行性肌肉退化和虚弱。它是由缺乏肌营养不良蛋白引起的，肌营养不良蛋白是一种参与肌细胞发育和维持的蛋白质。它通常影响男孩，预期寿命通常在20多岁。

SGT-001是一种新的腺相关病毒（AAV）载体介导的基因转移。它向身体提供一种合成的肌营养不良蛋白转基因，称为微抗肌萎缩蛋白。微抗肌萎缩蛋白编码在肌肉中表达的功能性蛋白质替代物并稳定必需的相关蛋白质，包括神经元型一氧化氮合酶（nNOS）。

该公司报告本季度的研发费用为2330万美元，而2018年同期为1190万美元。这一增长主要是由研发人员和相关设施成本，制造成本以及SGT的临床开发成本引起的。 001。本季度的一般和管理费用为700万美元，而2018年第一季度为400万美元。第一季度的净亏损为2960万美元，而2018年第一季度为1590万美元。该公司现金为9470万美元。 ，现金等价物和可供出售证券，截至2019年3月31日。

“我们在过去几个月里继续推进我们的Duchenne肌营养不良症项目，特别是我们的微量抗肌萎缩蛋白基因治疗候选药物SGT-001，”Solid Biosciences的首席执行官，总裁兼联合创始人Ilan Ganot表示。“根据我们在2月份宣布的初步I / II期临床数据的研究结果，我们在第二组患者中开始以2E14 vg / kg给药。现在，我们正在努力尽快取得进展，我们期待在今年晚些时候提供更多数据。“

在2018年，FDA对IGNITE DMD进行了临床控制。6月，该机构解除了控制权。该公司重新启动了试验。该公司在2018年9月的第三季度报告中指出，该试验共有6名患者，未发现严重不良事件。

直到2016年FDA 批准 Sarepta Therapeutics的Exidys 51 for DMD，才有治疗方法。这种治疗带来了争议和一个戏剧性的，为期一年的批准程序，但为许多其他公司开发基因疗法铺平了道路。

今年早些时候，Sarepta 公布了其对Duchenne肌营养不良症（DMD）治疗casimersen的肌肉活检终点的中期分析数据。中期数据足以支持可能的新药申请（NDA）在年中提交给FDA。

4月，总部位于旧金山的Audentes Therapeutics 公司与Nationwide儿童医院签署了一项许可协议和合作协议，以扩大其用于Duchenne肌营养不良症（DMD）和肌强直性营养不良1型（DM1）的矢量化反义治疗的管道。

Audentes和Nationwide Children正在合作开发AT702，这是一种AAV反义治疗候选药物，用于诱导外显子2跳过DMD，外显子2的重复和肌营养不良蛋白基因外显子1-5的突变。

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